El programa global busca encontrar y atender a los niños que padecen esta enfermedad rara que causa envejecimiento prematuro.

Se ha duplicado la cantidad de niños que accedieron al estudio clínico ,que consta de un tratamiento experimental que aumenta la esperanza de vida de los niños que padecen Progeria, una enfermedad mortal que provoca envejecimiento prematuro. La Fundación para la Investigación de la Progeria (Progeria Research Foundation, PRF) financia a más de 40 niños de todo el mundo que viajarán al Children´s Hospital de Boston para ser tratados.

El estudio, patrocinado por PRF, inicialmente contaba con 45 niños con progeria de 24 países diferentes. Actualmente, la expansión del estudio permite a más chicos acceder al prometedor tratamiento experimental, incitando a PRF a redoblar los esfuerzos en la identificación de chicos con progeria. Además de patrocinar el estudio de lonafarnib (un inhibidor de la farnesiltransferasa), PRF provee información importante y apoyo a las familias de niños con Progeria. PRF estima que hay sólo 300 niños con Progeria en todo el mundo, convirtiéndola en una de las enfermedades más raras dentro de las ultra raras.

La localización y asistencia a estos niños es el objetivo de la campaña “Encontremos a los otros 150”, una iniciativa global que ha ayudado a PRF a identificar y conectarse con más de 60 niños con progeria desde su lanzamiento en 2009, incrementando así un 120%.

La expansión de este ensayo clínico ha permitido que muchos niños reciban lonafarnib por primera vez. Robert Kraft, dueño del equipo de futbol americano de Estados Unidos New England Patriots, es el contribuyente más destacado de PRF y ha hecho posible la incorporación de más niños al tratamiento experimental. Pero de la misma manera que sucedió en 2009, fue necesario dar vuelta al mundo para encontrarlos.

“En el lanzamiento de la campaña ‘Encontremos a los otros 150’, hemos dicho que con sólo encontrar un niño la campaña sería un éxito por lo que realmente ha superado nuestras expectativas,” dijo Audrey Gordon, Presidente y Director Ejecutivo de PRF. “Nuestro éxito es reflejo del poder de la colaboración global. Sabemos que con continuos esfuerzos podremos encontrar más niños con progeria para que cuenten con la oportunidad de acceder al este programa y más aún a la investigación del tratamiento y posible cura.”

La progeria, también conocida como el síndrome de Hutchinson-Gilford, es una enfermedad genética mortal que provoca el envejecimiento prematuro de los niños que la padecen. Los niños con progeria fallecen por enfermedades cardiovasculares a la edad de 14 años – las mismas enfermedades cardíacas que afectan a millones de adultos mayores. Otros síntomas son problemas de crecimiento, pérdida de masa muscular, caída del cabello, envejecimiento de la piel, rigidez en las articulaciones y dislocación de cadera. Hoy en día hay aproximadamente 180 niños con progeria en el mundo que aún no han sido diagnosticados ni han recibido tratamiento alguno.

La Fundación para la Investigación de la Progeria cuenta con la colaboración de GlobalHealthPR, la red internacional más grande de agencias de comunicación independientes especializadas en salud, que está representada en Argentina por Paradigma PEL Comunicación.

“Debemos continuar para encontrar la mayor cantidad de niños que podamos,” dijo Leslie B. Gordon, Directora Médica de Progeria Research Foundation. “Todos los niños con progeria deben tener la oportunidad de acceder a los tratamientos e investigaciones para lograr una cura.” Un artículo reciente publicado por la Dra. Leslie Gordon en la revista Circulation de la Asociación Americana del Corazón demostró el incremento de 1.6 años en la expectativa de vida tras 6 años de tratamiento con lonafarnib. Dos drogas que se han sumado al tratamiento en estudios posteriores (ravastatin y zoledronate), podrían contribuir también a los resultados obtenidos. Es la primera vez que se demuestran evidencia de sobrevida con un tratamiento para esta enfermedad mortal.

La Fundación para la Investigación de la Progeria (PRF) fue fundada en 1999 para tratar de hallar la causa, el tratamiento y la cura de la progeria, una enfermedad de envejecimiento prematuro que causa el fallecimiento de los niños que la sufren como consecuencia de ataques cardíacos o accidentes cereborvasculares la edad promedio de 13 años. En los últimos diez años, la investigación llevada a cabo junto con la PRF ha identificado el gen que causa la progeria y ha permitido descubrir un posible tratamiento para los niños que la padecen. PRF ha puesto en marcha el primer ensayo clínico de la progeria, que actualmente se está llevando a cabo en el Children´s Hospital de Boston. Más información sobre la progeria y sobre cómo ayudar a los niños que la padecen en: www.progeriaresearch.org.

 
Más información: Global Health PR