· Los datos científicos son alentadores. Hoy se sabe que algunos pacientes, luego de haber recibido años de terapia blanco molecular de la clase de los inhibidores de la tirosina kinasa y de mantener la respuesta molecular profunda estable durante por lo menos dos años, podrían llegar a suspender la medicación sin recaída de la enfermedad.

La leucemia mieloide crónica es una enfermedad que se caracteriza por el crecimiento anormal y descontrolado de los glóbulos blancos y representa entre el 15 y el 20 por ciento del total de las leucemias, con un estimado de 400 nuevos casos diagnosticados cada año en nuestro país[1]. Actualmente, los avances científicos permiten asegurar que entre 4 y 5 de cada 10 pacientes que alcanzan y mantienen una respuesta molecular profunda podrían suspender la medicación gracias al uso de las denominadas terapias blanco molecular, más específicamente, los inhibidores de tirosina kinasa.

Esta es una enfermedad oncológica que tiene un marcador genético característico denominado cromosoma Filadelfia, que es la translocación cromosómica 9-22, esta translocación produce un nuevo gen/proteína de fusión llamado BCR ABL.

Entre los síntomas más comunes que presenta la LMC se encuentran cansancio, dolor muscular y transpiración nocturna. Físicamente, se observa esplenomegalia, es decir, el agrandamiento del bazo, del lado izquierdo, que genera una gran hinchazón de la zona. Si bien puede aparecer a cualquier edad, hay una mayor preponderancia a partir de los 60 años, con una frecuencia ligeramente mayor en hombres que en mujeres.

“Contamos con datos prometedores que muestran que existen pacientes que luego de haber recibido un inhibidor de tirosina kinasa, y de mantener la respuesta molecular profunda durante al menos dos años, podrían llegar a suspender la medicación sin recaída de la enfermedad. Existen numerosos estudios internacionales. El primero de los estudios de suspensión de tratamiento se realizó en pacientes con imatinib y muestra una sobrevida libre de enfermedad de un 40%. Nuevos estudios realizados en pacientes con nilotinib muestran una sobrevida libre de enfermedad de aproximadamente un 51-57%, es decir que 5 de cada 10 pacientes que suspenden la medicación lo pueden hacer en forma segura”, sostuvo la Dra. Beatriz Moiraghi, médica hematóloga de planta del Servicio de Hematología del Hospital Ramos Mejía.

“A partir de los avances científicos y de la posibilidad de suspender la medicación en determinados pacientes, el abordaje terapéutico de la LMC podría cambiar. Los inhibidores de tirosina kinasa de segunda generación (nilotinib y dasatinib) alcanzan respuestas moleculares más profundas, más rápidas y en mayor proporción de pacientes. Por lo que utilizar éstos en primera línea nos permitiría suspender el tratamiento en una mayor cantidad de pacientes” destacó la Dra. Moiraghi.

Para que se decida discontinuar con la medicación, los profesionales siguen un criterio determinado, ya que los pacientes deben tener características específicas: presentar durante al menos 2 años respuesta molecular profunda estable (un valor de 4.0 ó 4.5 profunda en escala internacional), ser pacientes sin mutaciones, no resistentes, estar y haber estado siempre en fase crónica y poder realizar monitoreos mensuales estrictos, entre otras cuestiones.

“Es importante destacar que para poder suspender la medicación es indispensable hacerlo en forma estrictamente controlada y monitoreada junto al médico especialista,” recalcó la Dra. Beatriz Moiraghi.

Para Fernando Piotrowski, paciente con esta leucemia y Director Ejecutivo de la Asociación Leucemia Mieloide Argentina (ALMA), el avance de los tratamientos es un motivo de alegría para los pacientes. “Pensar en que lo que antes era un tratamiento crónico ahora pueda tener un principio y un fin, nos da esperanzas como organización y también como paciente mismo que soy”.

Paralelamente, como resultado de un encuentro del que participaron personas con LMC con el objetivo de indagar sobre diferentes aspectos de la enfermedad, como por ejemplo la posibilidad de poder dejar de tomar la medicación manteniendo la remisión de la leucemia, los pacientes evidenciaron cierto temor o angustia ante la posibilidad de suspender el tratamiento, y consideraron importante, a la hora de tomar esta decisión, la recomendación del propio médico, el monitoreo periódico y el apoyo de la familia.

Entre otras respuestas, los pacientes refirieron que el diagnóstico de leucemia mieloide crónica representa ‘un baldazo de agua fría’, ‘una bomba’, y destacaron la importancia de acercarse a una asociación de pacientes para obtener contención y acompañamiento, subrayando también el rol de la familia en ese sentido. Con relación al acceso de la medicación, en general manifestaron que es un tema que les genera mucha angustia, ya que representa una lucha permanente y una incertidumbre constante.

Fernando Piotrowski señaló que para lograr y sostener la respuesta molecular profunda, “es importantísimo poder realizar el monitoreo en forma adecuada como lo indican las guías de tratamiento. El acceso al monitoreo sistemático no es sencillo y es una situación preocupante. Como organización brindamos apoyo y asesoramiento a los pacientes en este tipo de cuestiones administrativas con sus prestadores para evitar demoras que atenten contra el éxito de su tratamiento”. En la misma línea, subrayó que el monitoreo implica estudios de alto costo que no pueden ser realizados en cualquier laboratorio, sino en aquellos que estén estandarizados y avalados internacionalmente.

Desde la asociación, brindan contención y apoyo emocional a los pacientes ante la noticia de que tienen la enfermedad. Además, promueven que se encuentren con otros pacientes, que vean que están bien y que van a tener una buena calidad de vida. Luego, se los ayuda a identificar cuál va a ser el camino que tienen que recorrer para acceder al tratamiento.

“También se hace un seguimiento del trámite y se educa a ese paciente sobre su enfermedad, es decir, de dónde viene la afección, cómo interpretar los estudios, qué terapias existen y cuándo se usa cada una, además de los efectos adversos. Empoderamos al paciente, le quitamos el miedo a la enfermedad pero no el respeto, esto significa hacer el tratamiento a conciencia”, refirió el Sr. Piotrowski.

Actualmente, la ALMA, por la cual pasan más de 800 pacientes de todo el país, tiene mucha actividad por redes sociales y lleva a cabo un programa llamado ‘Contagiando Vida’, mediante el cual brinda charlas de educación destinadas a los pacientes junto a oncohematólogos en varias provincias.

“Hay mucha expectativa sobre la posibilidad de suspender la medicación, lo que puede representar que esos pacientes logren decir ’me curé’ de la leucemia mieloide crónica”, concluyó el Sr. Piotrowski.