En combinación con una terapia inmunosupresora estándar. Se denomina eltrombopag y representa la primera novedad en décadas para pacientes recién diagnosticados con esta enfermedad. La aprobación se basó en los excelentes resultados obtenidos al combinar esta droga con la terapia inmunosupresora estándar. La anemia aplásica severa se manifiesta con fatiga, palidez, dificultad respiratoria (secundaria a la anemia), hematomas o sangrados espontáneos (debido a la disminución de plaquetas), e infecciones frecuentes (por el descenso de los glóbulos blancos), entre otros signos y síntomas. Puede presentarse a cualquier edad, teniendo dos picos, uno entre los 15 y 25 años y otro entre los mayores de 60. En ciertos casos hay factores ambientales (tóxicos, infecciones) y en otros (llamada idiopática) no se encuentran factores desencadenantes.

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) amplió el uso de la droga eltrombopag para el tratamiento de la anemia aplásica severa, un desorden hematológico poco frecuente, de curso muy agresivo, que de no ser tratado puede llegar a ser fatal. La aprobación es en primera línea, es decir, como primer escalón de tratamiento, tanto para adultos como niños a partir de 6 años, en combinación con la terapia inmunosupresora estándar (ciclosporina + globulina antilinfocitaria), el esquema terapéutico que se viene utilizando desde hace más de 30 años.

Esta nueva terapia oral, desarrollada por el laboratorio Novartis y presente en más de 90 países para el tratamiento de distintas afecciones, es un agonista del receptor de trombopoyetina y ya estaba aprobada en nuestro país para los pacientes con anemia aplásica severa que tuvieron una respuesta insuficiente a la terapia inmunosupresora. También está indicada para adultos y niños con otras enfermedades como púrpura trombocitopénica autoinmune que no responden a otras terapias y para la trombocitopenia asociada a hepatitis C.

“A partir de esta nueva aprobación, la comunidad médica dispone de una nueva alternativa de tratamiento muy efectiva, que en combinación con la terapia inmunosupresora, demostró alcanzar excelentes resultados en el control de esta compleja enfermedad”, expresó la Dra. Nora Watman, médica hematóloga de adultos, especialista y referente en nuestro país en anemia aplásica severa.

Avaló esta nueva aprobación un estudio prospectivo fase 1-2 que incluyó 92 pacientes con terapia inmunosupresora más eltrombopag en primera línea. El estudio consistió en tres cohortes diferenciadas en el tiempo de iniciación y la duración del uso de eltrombopag. La evaluación primaria fue la respuesta hematológica completa a los seis meses. También se evaluó la respuesta global, sobrevida, recaída y evolución clonal. La mejor respuesta se vio en la cohorte en que se iniciaba eltrombopag junto con los otros inmunosupresores (ciclosporina y globulina antitimocítica) por una duración de 6 meses (respuesta completa de 58%, respuesta global de 94%). Actualmente, se están enrolando pacientes en un estudio fase 3 comparativo con y sin el uso de eltrombopag en primera línea.

En la anemia aplásica, la médula ósea deja de producir la cantidad necesaria de células sanguíneas nuevas, siendo ésta reemplazada por tejido adiposo. La enfermedad se manifiesta con fatiga, palidez, dificultad respiratoria (secundaria a la anemia), hematomas o sangrado espontáneo (como consecuencia de la disminución de plaquetas) e infecciones frecuentes (por el descenso de los glóbulos blancos), entre otros signos y síntomas.

Está considerada una enfermedad rara y grave, que puede presentarse a cualquier edad, teniendo dos picos, uno entre los 15 y 25 años y otro entre los mayores de 60. En ciertos casos hay factores ambientales (tóxicos, infecciones) y en otros casos (llamada idiopática) no se encuentran factores desencadenantes.

“Esta es una enfermedad compleja de abordar, en la cual el trasplante de médula ósea con un donante hermano HLA idéntico es el tratamiento estándar de elección. Sólo un tercio de los pacientes cuentan con un hermano histoidéntico por eso es particularmente positivo poder contar con esta alternativa de tratamiento”, concluyó la Dra. Watman.